“罕见病国家目录将出台 医保支付或受益”

本篇文章2478字，读完约6分钟

原标题:发布第一个罕见病国家目录:包括百种病，优先选择可治疗的病

]

目前世界上已知的罕见疾病种类约有7000多种，受影响人数超过3亿人。 罕见病的诊治技术远远落后于常见病，只有5%的患者有药，但其中大部分费用极高，很多患者难以承受。 / br// h// br// h /

最近，在北京召开的第十二届国际罕见病孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛上，北京协和医院副院长张叙扬发布了上述数据。 / br// h// br// h /

国家食品药品监督管理总局药品审查中心化药高级审计师张杰进一步补充说，7000多种罕见病中具有特异性治疗作用的药物只有400种-500种。 在我国上市的还不到20%，大部分是进口药物。

幸运的是，我国的稀有疾病药物进口批准正在加快，相关支持政策也相继出台，据张杰介绍，目前已有130多种稀有疾病药物在国内得到批准。 / br// h// br// h /

据张叙扬介绍，官方定义的首个罕见病目录也在研究中，包括100多种疾病，届时，罕见病相关药品的进口审查和医疗保险支付将为此受益。 / br// h// br// h /

目录中优先收录可以治疗罕见疾病的

目录中的内容

7000多种罕见疾病，它们被收录在官方目录中。 你遵循什么标准？ 为什么不一次性重复所有收入目录？ / br// h// br// h /

张叙扬对此表示，最初名单中包含100种左右的罕见病，结合未来医保政策至少可以用一点办法应对()患者负担过重的问题)，否则不上天也不接地气，毫无意义。 / br// h// br// h /

张杰还强调，罕见病药物审评需要综合考虑疾病发病率、严重程度、药物可得性、海外上市基础和中国医疗实践等情况。 / br// h// br// h /

目前，编目工作由国家卫计委罕见病诊疗和保障专家委员会负责。 / br// h// br// h /

迄今为止，中国没有官方对罕见病的定义和相关法律法规的保障。 / br// h// br// h /

国家食品药品监督管理总局药品审查中心生物制品临床部部长高晨燕氏表示困惑:罕见病目录如何制定？ 罕见病的药和孤儿的药一样吗？ 同等范围是什么？ / br// h// br// h /

我们希望卫生管理部门出罕见病目录，把临床诉求告诉我们。 在各种政策中&lsquo； 孤儿药这个词，所有的政策都使用罕见的疾病药物。 但是，那些是罕见的疾病吗？ 高晨燕在会议上提出。 / br// h// br// h /

在实际操作中，这几部分的大致指导意见还没有细化，另外官方的孤儿药定义也还没有制定，所以哪些药是孤儿药的前提仍然是个问题，更不知道优先审查如何优先。 / br// h// br// h /

没有三无状态、罕见病的官方定义，没有任何支持的国家政策，也几乎没有医疗保险报销。 国家千人计划专家、南京应诺医药科技有限责任企业董事长郑维义在接受采访时这样描述了我国目前孤儿药的现状。 / br// h// br// h /

因此，此次罕见病官方目录的编制，将优先收录已有治疗手段的罕见病。 / br// h// br// h /

孤儿药的医疗保险支付还没有突破[/S2/]

] [/h// h/]

罕见病药物的开发价格是常见药物的25倍，压倒了许多药企。 药企夏尔中国总经理丛凡说。 / br// h// br// h /

社会经济条件、市场准入和支付政策是决定患者能否获得治疗药物的最核心因素。 罕见病快速发展中心主任黄如方说。 / br// h// br// h /

有些患者经济负担太重，放弃了用药。 / br// h// br// h /

对制药公司来说，如果孤儿的药不能纳入医疗保险，意味着市场越来越狭窄，前期投入的巨额研发费难以收回，无法盈利。 / br// h// br// h /

青岛社会保险研究会副会长兼秘书长刘军帅指出，目前我国罕见病保障呈点状突破，没有形成整体纵深突破，在罕见病的概念、定义、目录、法律和流行病学数据等基础部分没有突破。 其次，包括医疗保险、救助、慈善活动在内的整个保障体系，没有形成稳定的结构，只有部分地区的局部突破，只有部分疾病的局部突破，只有部分患者组织的局部突破。 / br// h// br// h /

对此，刘军帅提出，罕见病保障的优先实践，必须首先选择获得感强、易操作的几个事项。 国家诊疗中心的建设，重点是疾病诊断，从医疗服务的可能性入手。 治疗罕见病，重点是药品保障，从孤儿的药物可支付性入手； 难治性罕见病的福利，重点是综合保障，从全生命周期保障入手； 临床流行病学的研究重点是基础数据，从容易操作的基础要素开始。 在实践过程中逐渐孵化罕见病目录。 / br// h// br// h /

迄今为止，相关部门多次与孤儿用药问题进行对比并提出文件。 / br// h// br// h /

高晨燕说，年-年，国家发表了一系列鼓励药品医疗器械创新的政策意见征集稿(第52号~第55号公告)，希望推进罕见病的药物开发。 例如，根据第55号公告，申请人在提交药品上市申请时，可以提交实验数据申请保护。 对属于创新药同时又罕见病的药物、儿童专用药，给予10年的数据保护期； 属于改良型新药的罕见疾病药物、儿童专用药物，给予3年的数据保护期。 / br// h// br// h /

医疗保险的支付依然很困难。 / br// h// br// h /

国家卫计委罕见病诊疗保障专家委员会委员丁洁此前表示，考虑到目前医疗保险措施和医疗保险资金的压力，一步步处理罕见病医疗保险问题并不容易。 将来以浙江、上海等地的方法为样本，地方先行探索的可能性很高。 / br// h// br// h /

这次会议还透露了另一个好消息。 作为世界上首个罕见疾病c型尼曼匹克病( npc )的治疗药物，金枪鱼胶囊泽比科将以世界最低价格在中国上市。 / br// h// br// h /

最低价格一年30万元左右，但至少没有药的困境即将得到处理。