“科学家利用基因编辑技术成功剔除小鼠艾滋病病毒”

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标题:科学家利用基因技术清除小鼠HIV

总部华盛顿4月10日(记者林小春)美国天普大学华人科学家胡文辉等近日报道称，利用基因技术从人源性小鼠多器官组织中较有效地清除人类艾滋病病毒，朝着开展人类临床试验方向迈出了一大步。

迄今为止，胡文辉等人利用基因技术比较有效地清除了体外培养的人细胞系、从艾滋病患者体内提取的t免疫细胞、转基因小鼠体内的艾滋病病毒。

人源性blt小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。 该小鼠具有人类的功能性免疫系统，感染和潜伏艾滋病病毒的方法与人类一致，克服了普通小鼠无法复制某些人类疾病的弊端，被广泛应用于艾滋病动物实验研究。 / br// h /

在发表于美国《分子治疗》杂志的最新研究中，胡文辉和该校同事卡迈勒·； 哈里里和匹兹堡大学的杨文彬等人首先将艾滋病病毒感染来源于人类的blt小鼠，然后以腺相关病毒( aav )为载体，将被称为基因剪刀的crispr/cas9基因工具携带到潜伏感染小鼠身上。 两周到四周后，他们在许多小鼠器官组织中检测到了HIV基因组被切除。

胡文辉副教授告诉总部记者，艾滋病病毒基因容易突变，应用单靶基因可能会发生病毒逃逸现象。 为此，他们提出了多靶点基因的新思路，对比艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个导向rna (核糖核酸)，将cas9酶诱导到一定位置实现多靶点切除，明显增加了艾滋病病毒的清除效率。

另外，这种病毒清除方法不影响靶细胞的生存和功能，即只杀病毒不杀细胞。

胡文辉表示，目前基因疗法无法100%清除动物体内的艾滋病病毒，但可以大幅减少潜伏病毒量。 这是因为与抗逆转录病毒药物组合采用是一种很有前景的艾滋病治疗战略。